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FDA 放行,DMD 基因疗法重启临床

来源:药明康德 2018-06-19



今日,Solid Biosciences 宣布,美国 FDA 已经允许其继续 IGNITE DMD 临床试验,评估基因疗法 SGT-001 在杜氏肌营养不良症(DMD)中的治疗效果。

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SGT-001 是 Solid Biosciences 的领先在研新药,能通过创新 AAV9 载体,将合成的抗肌萎缩蛋白基因递送至患者体内,治疗杜氏肌营养不良症的遗传根源。按设计,这条合成基因编码了具有功能性的蛋白。而临床前试验的结果也支持了它的治疗潜力。它也由此曾获得美国 FDA 颁发的罕见儿童疾病认定(RPDD)、以及孤儿药资格。

先前,由于首名接受 SGT-001 治疗的患者出现了严重的副作用。尽管患者的情况最终得到稳定,美国 FDA 依旧决定暂停该临床试验,并要求 Solid Biosciences 进行评估。Solid Biosciences 对 FDA 提出的所有问题都进行了积极回应,并最终得到 FDA 许可,重新开启临床试验。此外,研究人员们也修改了临床试验的方法,进一步提高安全性。

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▲Solid Biosciences 的研发管线(图片来源:Solid Biosciences 官方网站)

“无论患者年龄有多大,疾病是早期还是晚期,我们相信 SGT-001 有潜力为 DMD 患者带来重要的收益,” Solid Biosciences 的创始人兼首席执行官 Ilan Ganot 先生说道:“我们非常高兴能为 FDA 提供详细的回复,让临床禁令得到取消,从而继续这一重要潜在疗法的开发。”

“基因疗法有潜力改变 DMD 的进程,并为患者带来长期疗效,”佛罗里达大学(University of Florida)基因疗法中心主任 Barry Byrne 教授说道:“在详尽地分析了临床和实验室中的数据后,我很肯定这些不良反应易于监控,且能够得到控制。我们的患者快速回归正常。我们期待继续进行 IGNITE DMD 试验,为更多儿童和青少年提供这一充满潜力的在研疗法。”

按计划,Solid Biosciences 将重启患者的招募,并有望在 2019 年下半年提供中期分析数据。我们期待这一基因疗法能取得良好的疗效,为诸多 DMD 患儿带来生命的转机!


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